来源：央视网

更新时间：2022年03月22日 19:36

视频简介：本期节目主要内容： 脊髓性肌萎缩症是由基因变异引起的运动神经元病，是罕见病的一种。2016年底，世界上第一款治疗脊髓性肌萎缩症的药物——诺西那生钠注射液在境外上市，2019年4月进入中国，但每针70万元的天价让大部分家庭难以承受。如今，诺西那生钠注射液纳入医保，曾经的70万一针到现在的3.3万一针，让很多患者看到了希望。目前各国对于罕见病的定义并没有统一的标准，在全世界已经确认的7000多种罕见病中，其中80%的病因源于基因突变或缺陷，这几乎注定了这些患者从一出生就生而不凡。（《新闻调查》 20220319 生而不凡）