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《经济半小时》 20170831 关注重大科技成果创新:进入医保的国产抗癌新药

来源:央视网2017年08月31日 22:37

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当前癌症已经成为危害人们健康的主要疾病之一。现在人们往往谈癌色变,许多癌症、特别是发展到晚期,往往无药可治,即便有药物也大多是治疗费用非常昂贵。但这种状况目前正在改变。

【身患癌症危在旦夕 抗癌新药西达本胺挽救了她的生命】

上午九点,邢文燕陪妈妈来到北京市通州区潞河医院进行复查。每隔一个月,邢文燕都会陪妈妈张宗花来到潞河医院,找到血液科的主治医生周合冰进行身体检查。

首都医科大学附属北京潞河医院血液科主任 周合冰:病人的状态还是不错的,精神状态也可以,病人的体重也长了20多斤,淋巴结我没摸着。

像这样的复查回访,张宗花已经持续了近两年的时间,2017年是张宗花老人确诊T细胞淋巴癌的第三个年头。2015年4月,张宗花突发高烧,多方治疗高烧依然不退,最后来到潞河医院血液科进行检查,却收到一个令人震惊的检查结果。张宗花患上了晚期血管免疫母细胞淋巴瘤,这是外周T细胞淋巴瘤的一种类型,病情非常凶险。

周合冰:5年的生存期一般的是也就30%左右,这个病人是分期比较晚的,所以正常的化疗的情况下他的生命期更是比较短的,应该是一年左右。

中国抗淋巴瘤联盟主席、教授 马军:淋巴瘤在中国,过去发病率很低,但近几年发病率非常高,现在已经超过了白血病,现在是十万分之7.8左右。也就是每一万个人群里就有一个得淋巴瘤,过去免疫化疗确实进展很快,但是我们中国常见的T淋巴瘤没有药物,在中国我们一个药物也没有。

拿到了检查结果,全家人的心情一下子跌入深渊。张宗花必须马上接受治疗。传统治疗淋巴癌的方法就是化疗,然而化疗后的剧烈反应,却让张宗花痛苦不堪。而且化疗之后效果并不好,张宗花依然发烧咳嗽、淋巴结肿大,浑身水肿。67岁的她难以承受化疗给身体带来的伤害。
就在张宗花老人一家人束手无策的时候,2015年3月,一种名叫西达本胺的新药刚刚上市,这是一种口服药物,两次化疗之后,主治医生周合冰决定用西达本胺结合化疗,对张宗花进行治疗,这样缓解率能从58%提高到80%。

然而令周合冰感到吃惊的是,张宗花在服用西达本胺之后,很快发生了疗效,基本上用了第四个疗程以后就稳定了,到12月份化疗结束。

周合冰告诉我们,对国际公认难治的T细胞淋巴瘤,单纯用化疗,复发率非常高,病人生存期一般可能也就一年左右。可是用了西达本胺靶向新药之后,这个病人不仅病情很快缓解,而且一直没有复发。

邢文燕:原来那会吃饭不行,恨不得别人喂她吃饭,现在都不用了,还能自己做饭了,自己能溜弯儿,精神好多了,要说确实是我觉得真是强百倍了。

和张宗英一样,深圳市的吴敏也是被从死亡线上抢救了回来的一名患者。2013年,吴敏被确诊为T细胞淋巴瘤晚期,当时国内没有分子靶向药物,只能通过常规化疗进行治疗,吴敏对长期化疗的耐受性很差,2014年甚至出现了长达两个月的深度昏迷。

癌症的折磨和化疗产生的不良反应,让吴敏难以承受,生命垂危,深圳北大医院给家属一连下了几张病危通知书。

吴敏的丈夫 王成:内心已经要崩溃了。想着几十年相濡以沫的老伴就要走了,你说能不难受吗,小孩过来也是哭的不行。

在医生的抢救下,吴敏虽然一次次闯过了鬼门关。但是每次苏醒过后,又面临着下一次的昏迷。2015年,在吴敏经过两年的折磨之后,一种抗癌创新药——西达本胺问世,吴敏和家人抱着试试看的想法,开始尝试使用这个新药,令人惊喜的是,病情居然被控制住了。现在吴敏一直坚持服药,病情稳定,生活质量也非常好。

吴敏:比原来好一些,也没有再出现水肿、发烧、起红疹这些,都没有再出现了。

【国产药引发轰动 国外药企首次从中国引进专利进行开发】

T细胞淋巴瘤,是恶性程度非常高的肿瘤,这种病在我国的初发和复发患者每年约为5万人,五年存活率仅为25%。我们刚刚看到的两名患者,在服用西达本胺之后,病情得到了有效的控制。那么西达本胺是一种什么样的抗癌新药呢?

西达本胺是我国自主研发的抗癌新药,研发单位是深圳一家名为微芯生物公司的企业,在数十万次的实验中,这支专注创新的研发团队发现了高分子物质酶,这种酶几乎活跃在所有的细胞活动中。西达本胺通过精确控制与肿瘤细胞活动密切相关的四种酶,激活人体内抗肿瘤细胞的免疫功能,来控制肿瘤复发和转移。

深圳微芯生物科技有限责任公司总裁兼首席科学官 鲁先平:西达本胺是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂,它在调控基因表达中起着一个非常关键的作用机制,也就是说把好的基因给关掉了,把坏的基因给打开了,所以我们通过西达本胺这个抑制剂,我们重新把这个过程逆转,让好的基因重新打开,坏的基因被关掉,我们把不受控制的细胞,通过重新编程又让它回归到可控制的状态,通过这么一个作用机制,把肿瘤停止生长变为可能,肿瘤就得到有效的控制。

深圳微芯生物科技有限责任公司总裁鲁先平,是这支海归研发团队的带头人。2015年5月22日,一则新闻引起社会的关注,中国自主知识产权的原创抗癌新药,西达本胺获准在中国上市,并成为首个在美国等发达国家开展临床研究的化学原创新药,首批适应症为复发或难治的外周T细胞淋巴瘤,中国成功自主研发抗癌药的消息一经发布就吸引了全世界的目光,《时代周刊》《福布斯》等杂志,用大量篇幅进行报道,引起了轰动。这不仅意味着我国有了自己原创的抗癌新药,同时,深圳微芯生物科技有限公司将西达本胺的海外专利开发权授权给一家美国企业,这是我国原创新药首个海外专利授权的案例。

鲁先平:T淋巴瘤在中国是没有药的,非常恶性,进展非常快,而西达本胺业带来了在整个这个领域最好获益,和最好的安全性,所以我们实现了。

中国抗淋巴瘤联盟主席马军告诉记者,从2014年的临床研究至今,中国共有1700多人次使用了西达本胺,他本人会诊的300多位淋巴瘤患者使用了这种国产创新药之后,产生了很好的疗效。

中国抗淋巴瘤联盟主席 马军:我们总结了768例病人,完全缓解率大约是32%左右,如果要是加上它的,我们所说的部分缓解,它可能能达到58%—62%之间,所以它是很少的一个单药就能获得这么好的疗效。

上个世纪90年代,鲁先平在中国协和医科大学读完分子生物学与肿瘤生物学的博士之后,远赴美国加州大学药理系做博士后研究,1998年,年仅36岁的鲁先平担任了一家大型跨国生物医药企业Galderma(高德美实验室)北美中心的研发主任,虽然身居美国企业高管,鲁先平却时刻关注祖国医药行业的发展。

鲁先平:当我回来创业的时候,其实中国的医药市场,大概98%都是仿制药,创新的肿瘤药是特别的缺乏。

研制出百姓用得起的创新药,这在是鲁先平心中一直是一个结。2000年,鲁先平放弃在美国的高薪工作和优越生活,把妻子和两个年幼的孩子留在美国,独自回国,联合宁志强、程京等5位资深留美的跨国药企高管和大学教授,在深圳成立微芯生物科技有限责任公司。这个海归研发团队唯一的目标,就是做出中国真正的原创新药。

原创新药的开发,绝对不是一件简单的事情,国际医药界有个通行的说法:研制一款创新药很难逃出“双十”的魔咒,耗时10年时间,投入10亿美金,过程异常艰辛。高风险、高投入、投资期长,使大部分药企都望而却步。

2001年成立之初,微芯生物拿到了一笔5000万元的风险投资,开始研发。但研发团队很快发现,这对于不断投入的巨大的研发成本而言,只是杯水车薪。创新药的研发投入像“无底黑洞”一样,越来越大,面对市场和政策上的压力,一方面融不到资,另一方面老股东也不敢继续投资, 2005年微芯生物已经是举步维艰了,这个20多人的海归研发团队几乎陷入了绝境。

为了节省研发的开支,这支海归团队的领头人鲁先平当即做出了一个惊人的决定,海归团队的工资砍去60%,这个决定使公司的研发成本降低不少,但同时也意味着海归团队中的不少科学家很难以这样的工资水平在海外养家糊口。几位海归创始人不得不遗憾地选择退出,离开了这个创业团队。从2004年到2006年,由于资金短缺,微芯公司的运营非常困难,但是与此同时,团队在创新研发的推进上却取得了成功,在中国首次对两个原创新药都进行了首次进入人体实验的申请。

为了尽快走出困境,万般无奈之下,鲁先平把刚刚完成临床前评价的“西达本胺”除中国以外的专利开发权,许可给美国一家企业进行联合开发,这在中国医药史上还属首次。并且,把微芯生物自主建立的化学基因组筛选平台开放给跨国药企和科研院所使用,由此获得了急需的研发资金。

一直以来,我国的医药行业都是从海外引进先进的专利技术,但是微芯公司却把专利技术授权给海外,并取得了可喜的效果。这一举措立即让国内的投资者看到了我国原创新药的价值,纷纷与微芯公司洽谈寻找投资机会,鲁先平的海归团队第二轮融资终于在2007年完成了。
 

经过长达8年的三期临床试验,历经艰难曲折,2014年12月,抗肿瘤原创新药西达本胺终于获得国家食品药品监督管理总局批准上市销售,成为中国首个完成二期临床试验即获准上市的药品。西达本胺是我国化学药领域首个从结构发现到产业化完全中国原创的药物,张宗花和吴敏就是创新药的第一批受益的患者。

王成:西达本胺上来以后马上就买,花多少钱都买这个药吃,开始是自费买这个药,我算了一下花了16万,全部是自己拿出这些钱的。再加上前期治病的钱,总共花了七八十万。

采访时记者了解到,包括西达本胺在内,全球仅有4个用于治疗T细胞淋巴癌的创新药,其中两个己在美国上市,每月治疗费用高达28万元人民币和14万元人民币。王成告诉记者,西达本胺一盒13280元,患者一个月要吃两盒。而相比之下,西达本胺的疗效、安全性是最好的,而且每月费用仅为两万多元人民币,远低于国外同类药物。但是即便如此,对于不少淋巴瘤患者,这仍是一笔较为沉重的经济负担。西达本胺上市后,微芯公司又立即启动了慈善捐赠项目,捐赠的药品价值已经超过了8000万元人民币,目前已经有七、八百人收益。虽然投资人极力反对,但是鲁先平却有他自己的坚持。

鲁先平:习总书记谈了一句话,要做中国老百姓用得起的创新药和原创药,这就是十多年前我们会创微芯的时候,我们公司的愿景。

2017年7月13号,我国自主原研抗肿瘤新药西达本胺成功入选新版国家医保目录。这意味着患者每个月只需要花费一千块钱左右就能够用上这一创新药物。鲁先平告诉我们,西达本胺上市之后,研发团队正在加快西达本胺联合其它内分泌抗肿瘤药物治疗晚期乳腺癌的研究。

目前,西达本胺联合其它抗肿瘤药物,治疗晚期乳腺癌的随机双盲的三期研究已经在全国20多个医院开展。西达本胺的表观遗传调控机制,将可能逆转已经对内分泌疗法产生的耐药、转移或复发,未来造福于乳腺癌患者。

与此同时,西达本胺正在不断扩大适应症的研究,据专家介绍,西达本胺对部分肺癌、白血病也有很好的疗效,包括血液肿瘤、实体瘤和艾滋病等多种疾病的临床研究都在进行当中。

中国抗淋巴瘤联盟主席 马军:这药它非常神奇,现在正在扩大,有24个临床研究在做,包括日本、美国他们也都在做。它可以对其它的肿瘤有很好的疗效,现在我们正在扩大适应症的研究,如果一旦在这两年里,它对急性髓系白血病、对造血干细胞移植后的GVHD、对肺癌或乳腺癌、甚至其它的肿瘤,这些中国高发的肿瘤有效的话,我想它将是一个抗癌的、广谱的,就像我们广谱的抗生素一样,所以我想它的前景是非常非常广泛的。
一直以来,中国老百姓使用的抗肿瘤药物都得高价从国外进口,现在,西达本胺已经走出国门,正在被欧美发达国家认识和接受,有望成为第一个在规范市场国家上市的中国原创新药。

半小时观察:做百姓用得起的救命药

就在几年前,中国在原创新药上还乏善可陈,而如今,中国创新药品正呈现出令人可喜的发展势头。这一转变,一方面得益于广大科技人员的刻苦攻关,另一方面得益于政策的扶持。近年来国家一直在加大对创新药物研发的扶持力度。

国家“重大新药创制”科技重大专项,在“十一五”“十二五”期间就投入了约130亿元,由此带动了社会投资、地方政府和企业投入。同时,国家在新药审批、纳入医保等许多方面也推出了许多新措施,这些措施正成为推动新药研发的强大动力。我们相信,未来会有越来越多老百姓用得起的国产创新药品问世,让大众受益。

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更新时间:2017年08月31日 22:37

视频简介:本期节目主要内容: 本期节目关注癌症的治疗问题。当前癌症已经成为危害人们健康的主要疾病之一,现在人们往往谈癌色变。许多癌症,特别是发展到了晚期,往往是无药可治。即便是有药物,大多数治疗费用也是非常昂贵,但这种状况正在改变。(《经济半小时》 20170831 关注重大科技成果创新:进入医保的国产抗癌新药)

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